Selten. Mutig. Unaufhaltbar.

Friedreich-Ataxie

Eine Erkrankung verstehen — mit Herz erklärt.

Ich werde nicht aufhören zu tun was ich liebe, nur weil mir die Dinge schwerer fallen.

— Yasmin Lemcke
Entdecken
0 Betroffene in Deutschland
0 Erkrankungsalter (Jahre, typisch)
0 von 50.000 Menschen weltweit betroffen
2023 Erstes Medikament zugelassen
Yasmin Lemcke
“Ich bin mehr als meine Erkrankung!”
— Yasmin Lemcke, 2025
  • 19 Jahre alt, ursprünglich aus Hamburg
  • Diagnose mit 14 Jahren (2021)
  • Erste Symptome: schon als sie Laufen lernte
  • Pflegegrad 2
  • Antrieb: Menschen helfen
  • Schulische Ausbildung im Bereich Marketing
  • Lebt vegan
Yasmin Lemcke
Yasmin Lemcke

Was ist Friedreich-Ataxie?

Friedreich-Ataxie (FRDA) ist die häufigste erbliche Ataxie weltweit — eine seltene, aber tiefgreifende neurologische Erkrankung, die Nerven, Herz, Wirbelsäule und Stoffwechsel gleichzeitig betrifft.

Der Name leitet sich von Nikolaus Friedreich ab, der die Erkrankung 1863 erstmals beschrieb. Sie verläuft progressiv — das bedeutet, sie schreitet mit der Zeit unaufhaltsam voran.

Was Friedreich-Ataxie besonders macht: Die meisten Betroffenen sind jung, wenn die ersten Symptome auftreten — oft zwischen 10 und 15 Jahren. In einer Lebensphase, in der andere Jugendliche einfach leben, kämpfen sie um ihre Beweglichkeit.

Multisystemerkrankung

  • Zentrales & peripheres Nervensystem
  • Herzmuskel (Kardiomyopathie)
  • Wirbelsäule (Skoliose)
  • Pankreas (Diabetes-Risiko)

Warum entsteht sie?

Chromosom 9
Normales FXN-Gen
GAAGAAGAAGAAGAAGAA× 1000
Bei FRDA-Patienten: 66–1000+ GAA-Wiederholungen statt normal 5–33
01

Das FXN-Gen

Ein einziges Gen auf Chromosom 9 enthält den Bauplan für Frataxin — ein lebenswichtiges mitochondriales Protein. Bei FRDA ist es durch eine GAA-Triplett-Expansion stillgelegt.

02

Autosomal-rezessiv

Beide Chromosomenkopien müssen betroffen sein. Etwa 1 von 100 Menschen trägt eine Mutation, ohne es zu wissen — erst wenn zwei Träger Kinder bekommen, entsteht das Erkrankungsrisiko.

03

Frataxin-Mangel

Ohne Frataxin können Mitochondrien keine Eisen-Schwefel-Cluster bauen. Eisen häuft sich an, reaktive Sauerstoffspezies (ROS) entstehen, Zellen sterben ab — besonders Nervenzellen und Herzmuskelzellen.

GAA-Expansion
FXN-Gen blockiert
Frataxin-Mangel
Protein fehlt
Mitochondrien-Versagen
Energiedefizit
Oxidativer Stress
ROS-Akkumulation
Zelltod
Nerven & Herz

Wie äußert sie sich?

Friedreich-Ataxie ist eine Multisystemerkrankung — sie trifft viele Bereiche des Körpers gleichzeitig und verstärkt sich über die Jahre.

Neurologisch

  • Progressive Gangataxie (Koordinationsstörung)
  • Verlust von Tiefensensibilität & Lageempfinden
  • Ausfall der Muskeleigenreflexe
  • Dysarthrie (Sprechstörung)
  • Schluckstörungen
  • Nystagmus (Augenzittern)

Kardial >90 %

  • Hypertrophe Kardiomyopathie
  • Herzrhythmusstörungen
  • Vorhofflimmern & Vorhofflattern
  • Herzinsuffizienz (häufigste Todesursache)

Orthopädisch

  • Skoliose (Wirbelsäulenverkrümmung)
  • Pes cavus (Hohlfuß)
  • Fußdeformitäten

Metabolisch

  • Diabetes mellitus (10–20 % der Fälle)
  • Gewichtsverlust
  • Energiemangel & chronische Müdigkeit

Typischer Krankheitsverlauf

10–15 Jahre

Erste Symptome: Stolpern, Gleichgewichtsprobleme, Skoliose

15–25 Jahre

Progrediente Ataxie, Sprechprobleme, Herzdiagnostik

25+ Jahre

Rollstuhlpflicht (Ø nach 10–15 Jahren), Intensivierung aller Symptome

Was hilft heute?

Es gibt keine Heilung — aber seit 2023 erstmals ein zugelassenes Medikament, das den Verlauf verlangsamt.

Erstzulassung 2023 / EU 2024

Omaveloxolon

Handelsname: Skyclarys®

Das weltweit erste zugelassene Medikament für Friedreich-Ataxie. Es aktiviert den NRF2-Signalweg — den körpereigenen Schutzschild gegen oxidativen Stress — und lindert so den Mitochondrienschaden.

150 mg täglich oral
Ab 16 J. zugelassen
Nicht kurativ verlangsamt Verlauf

Supportive Therapien

Physiotherapie

Erhalt von Beweglichkeit, Kraft und Koordination so lange wie möglich

Ergotherapie

Alltagsbewältigung, Hilfsmittelversorgung, Selbstständigkeit

Logopädie

Sprech- und Schlucktherapie, Kommunikationshilfen

Kardiologie

Regelmäßige Herzkontrollen, Antiarrhythmika, Herzinsuffizienztherapie

Orthopädie

Korsett bei Skoliose, operative Korrekturen, Fußorthesen

Psychologische Begleitung

Leben mit einer progressiven Erkrankung erfordert seelische Unterstützung

Was kommt als Nächstes?

Die Forschung zu Friedreich-Ataxie ist lebendiger denn je. Drei Ansätze stehen besonders im Fokus:

Phase I

DT-216P2

Ein neues Small Molecule, das gezielt die GAA-Expansion im FXN-Gen angreift und so die Frataxin-Produktion reaktiviert — an der Wurzel der Erkrankung.

Frataxin-Reaktivierung
FDA START-Programm

Nomlabofusp

Direkter Ersatz von Frataxin: Das Protein wird in einer Form entwickelt, die es in Mitochondrien transportiert werden kann — und so den ursprünglichen Mangel behebt.

Protein-Ersatztherapie
Präklinisch

CRISPR/Cas9

Genkorrektur der GAA-Expansion in patientenspezifischen Stammzellen (iPSC-Neuronen) hat Frataxin-Spiegel erfolgreich normalisiert — eine potenzielle Einmal-Behandlung.

Gentherapie

Für das erste Mal in 160 Jahren Geschichte dieser Erkrankung gibt es echte Hoffnung auf Therapien, die nicht nur lindern — sondern heilen könnten.

Diese Seite ist für dich —
weil du jeden Tag aufs Neue zeigst,
was echte Stärke bedeutet.

“Ich werde nicht aufhören zu tun was ich liebe,
nur weil mir die Dinge schwerer fallen.”

— Yasmin Lemcke

Und ich bin froh, dabei zuzuschauen — und immer an deiner Seite zu sein. ♡